Yenilikçi ilaçlar genellikle hastalar için yeni tedavi seçenekleri ve halk için sağlık hizmetlerinde ilerlemeler anlamına gelir. ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CDER), gerekli çalışma tasarımı öğelerine ve bir ilaç uygulamasında gerekli olan diğer faktörlere dayanarak önerilen ilaçların kapsamlı bir değerlendirmesini yürütür. 31 Aralık 2023 itibarıyla FDA, 37 yeni moleküler varlık ve 18 biyolojik ürün dahil olmak üzere 2023 yılında toplam 55 yeni ilacı onayladı. Aşağıda CDER tarafından 2023'te onaylanan yeni moleküler ilaçların özeti ve giriş yer almaktadır. Bu makale yeni terapötik biyolojik ürünleri, aşıları, alerji ürünlerini, kan ve kan ürünlerini, plazma türevlerini, hücre ve gen terapisi ürünlerini veya onaylanmış diğer ürünleri içermemektedir. Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi tarafından 2023'te.
Brenzavvy Belediyesi
20 Ocak 2023'te Theracos Bio Pharmaceuticals, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), Brenzavvy'nin tip 2 diyabetli yetişkinlerde kan şekeri kontrolünü iyileştirmek için diyet ve egzersize yardımcı olarak kullanılmasını onayladığını duyurdu. İlacın etken maddesi bexagliflozin, bexagliflozin'dir. Bir sodyum-glikoz yardımcı taşıyıcı 2 (SGLT2) inhibitörüdür. Bu ürün tip 1 diyabetli hastalarda veya diyabetik ketoasidoz tedavisinde ve ayrıca bexagliflozin alerjisi olan hastalarda kullanılamaz. Son dönem böbrek yetmezliği olan veya halen tedavi gören hastalar için uygun değildir. Diyaliz alan hastalarda tip 2 diyabetin tedavisi.
Jaypirca Belediyesi
27 Ocak 2023'te Eli Lilly, FDA'nın, en az iki sıra sistemik ilaç aldıktan sonra nükseden veya dirençli manto hücreli lenfoma (mantle hücreli lenfoma) tedavisine uygun yeni nesil BTK inhibitörü Jaypirca'nın onayını hızlandırdığını duyurdu. tedavi (BTK inhibitörleri dahil). MCL) yetişkin hastalar. Bu ürünün aktif maddesi dünyada ilk ve FDA tarafından onaylanan ilk ve tek kovalent olmayan (geri dönüşümlü) BTK inhibitörü olan pirtobrutinibdir.
Örserdu
27 Ocak 2023'te FDA, Menarini'nin bağlı kuruluşu Stemline Therapeutics'in bir yan kuruluşu olan Elacestrant'ın, ER+, HER2- ve ESR1 mutasyonları olan ve sonrasında hastalığı ilerleyen postmenopozal kadınlar için Orserdu ticari adı altında FDA hızlandırılmış onayını almasını onayladı. en azından birinci basamak endokrin tedavisi. veya ilerlemiş veya metastatik meme kanseri olan yetişkin erkek hastalar. Elacestrant, östrojen reseptörünü doza bağlı olarak parçalayabilen ve estradiol bağımlı ER'ye yönelik gen transkripsiyonunu ve tümör büyümesini inhibe edebilen seçici bir östrojen reseptör modülatörüdür (SERD). Bu aynı zamanda FDA onaylıdır. İlk oral SERD onaylıdır.
Jesduvroq
1 Şubat 2023'te GlaxoSmithKline, FDA'nın hipoksi ile indüklenebilir faktör prolil hidroksilaz inhibitörü (HIF-PHI) Jesduvroq'un pazarlanmasını onayladığını duyurdu. Bu ürünün aktif maddesi diyalize giren kişilerin tedavisine uygun olan daprodustattır. Jesduvroq'un en az dört aydır kronik böbrek hastalığının neden olduğu anemisi olan ve diyalize girmeyen yetişkinlerde kullanılması uygun değildir. Jesduvroq, kronik böbrek hastalığının neden olduğu anemiyi tedavi etmek için Amerika Birleşik Devletleri'nde pazarlanan ilk oral ilaç oldu.
Filspari Belediyesi
17 Şubat 2023'te Travere Therapeutics, FDA'nın, aktif içeriği bir endotelin ve anjiyotensin II reseptör antagonisti olan sparsentan olan ilacı Filspari'nin onayını hızlandırdığını duyurdu. Bu, yetişkinlerde IgA nefropatisini tedavi etmek için FDA tarafından onaylanan ikinci ilaçtır.
Gök Kirişleri
28 Şubat 2023'te Reata Pharmaceuticals, FDA'nın yetişkinlerde ve 16 yaş ve üzeri ergenlerde Friedreich ataksisinin (Friedreich ataksisi) tedavisi için Nrf2 agonisti Skyclarys'e yönelik yeni bir ilaç başvurusunu onayladığını duyurdu. Skyclarys ilk aynı zamanda Friedrich ataksisi olan hastalar için uygun olan tek ilaçtır. İlacın aktif maddesi, ABD FDA'dan Yetim İlaç, Hızlı Takip ve Nadir Pediatrik Hastalık isimlerini alan omaveloksolondur.
Zavzpret
9 Mart 2023'te Pfizer, FDA'nın Zavzpret ilacını onayladığını duyurdu. Yetişkin hastalarda akut migren tedavisinde kullanılır. İlacın aktif maddesi Zavegepant Hidroklorür'dür. Zavegepant, CGRP reseptörünü geri dönüşümlü olarak bloke eden ve böylece migren ataklarını hafifletebilen ve önleyebilen CGRP nöropeptidinin biyolojik aktivitesini inhibe eden, üçüncü nesil yüksek afiniteli, oldukça seçici bir küçük moleküllü CGRP reseptör antagonistidir.
Daybue (Daybue)
10 Mart 2023'te Acadia, FDA'nın Daybue'yu iki yaşın üzerindeki kişilerde Rett sendromunun tedavisi için onayladığını duyurdu. Daybue, insülin benzeri büyüme faktörü I'in (IGF-1) amino terminal tripeptitinin yeni bir sentetik analoğudur. Aktif bileşen olan trofinetid, potansiyel olarak nöroinflamasyonu azaltarak ve sinaptik fonksiyonu destekleyerek Rett sendromunun temel semptomlarını tedavi etmek için tasarlanmıştır. Daybue, Rett sendromunu tedavi etmek için onaylanan ilk ve şu anda tek ilaç oldu.
Rezzayo Belediyesi
22 Mart 2023'te Cidara Therapeutics, aktif maddesi Rezafungin Asetat olan Rezzayo'nun yetişkinlerde kandidemi ve invaziv kandidiyaz tedavisi için FDA'nın onayladığını duyurdu. İlaç, beta-1,3-glikoz sentazını inhibe ederek çalışan ve böylece mantar hücre duvarının bütünlüğünü bozan yeni bir ekinokandindir. Bu, on yıldan fazla bir süredir invaziv Candida enfeksiyonları için onaylanmış ilk tedavidir.
Fransa
24 Mart 2023'te Pharming Pharmaceutical Group, FDA'nın Joenja'nın pazarlanmasını ilk kez onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi, yetişkinlerde ve 12 yaş ve üzeri çocuklarda PI3Kδ hiperaktivasyon sendromunu (APDS) tedavi etmek için kullanılan Leniolisib Fosfattır. Joenja, fosfatidilinositol 3-kinaz deltayı (PI3Kδ) seçici olarak hedef alan bir oral inhibitördür ve APDS için FDA onaylı ilk tedavidir.
Kalsody
25 Nisan 2023'te Biogen, FDA'nın Qalsody'nin pazarlanmasını onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi, SOD1 gen mutasyonları olan amyotrofik lateral skleroz (ALS, ALS) hastası yetişkinlerin tedavisi için tofersendir. Bu, ALS'nin keşfinden 200 yıldan fazla bir süre sonra, ALS'yi tedavi etmek için dünya çapında piyasaya sürülen dördüncü ilaçtır ve aynı zamanda ALS ile ilgili ALS tedavisi için FDA'dan hızlandırılmış onay alan tek biyobelirteç bazlı tedavidir. genetik mutasyonlar.
Veozah (Türkçe)
12 Mayıs 2023'te Astellas, FDA'nın Veozah'ın listelenmesini onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi, menopozun neden olduğu orta ila şiddetli vazomotor sendromunu (VMS) tedavi etmek için kullanılan Fezolinetant'tır. Fezolinetant bir NK3 reseptör antagonistidir. NK3 reseptörlerini antagonize ederek, nörokinin B (NKB) ve öpücükpeptin/nörokinin B/dinorfin (KNDy) nöronlarının kombinasyonunu bloke ederek, termoregülasyon merkezindeki nöronal aktiviteyi düzenler, sonuçta dengeyi yeniden sağlar ve VMS'yi hafifletir.
Miebo Belediyesi
18 Mayıs 2023'te Bausch+Lomb Corp. ve Novaliq GmbH, FDA'nın Miebo'nun pazarlanmasını onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi, kuru göz sendromunun belirti ve semptomlarını tedavi etmek için kullanılan perflorheksiloktandır. Florlu bir alkan olan Miebo, kuru göz hastalığı tedavi yöntemi için gözyaşı buharlaşmasını doğrudan hedef alan ilk ve tek FDA onaylı göz çözümü olan susuz, tek bileşenli, koruyucu içermeyen bir göz çözümüdür.
Xacduro (Türkçe)
23 Mayıs 2023'te Innoviva, FDA'nın 18 yaş ve üzeri kişilerde duyarlı Acinetobacter baumannii asetat suşlarının neden olduğu hastaneden edinilen bakterilerin tedavisi için Sulbaktam ve Durlobaktam aktif bileşenlerini içeren Xacduro'nun pazarlanmasını onayladığını duyurdu. . pnömoni ve ventilatörle ilişkili bakteriyel pnömoni. Bu kombinasyonda Sulbaktam, yapısal olarak penisilin ile ilişkili olan ve Acinetobacter baumannii'nin öldürülmesinden sorumlu bir ilaçtır; Durlobaktam ise Sulbaktam'ın Acinetobacter baumannii tarafından üretilen enzimler tarafından parçalanmasını önler.
Posluma Belediyesi
25 Mayıs 2023'te Blue Earth Diagnostics, FDA'nın, aktif maddesi Flotufolastat F-18 Galyum olan Posluma'nın, prostata özgü membran antijeninin radyoaktif pozitron emisyon tomografisi (PET) tespitinde kullanılmak üzere listelenmesini onayladığını duyurdu ( PSMA) pozitifliği. Başlangıç kesin tedavisine aday olan veya yüksek serum prostat spesifik antijen (PSA) seviyeleri nedeniyle rekürrens şüphesi olan metastatik prostat kanseri şüphesi olan erkeklerde lezyonlar.
Paxlovid Kimliği
25 Mayıs 2023'te Pfizer, FDA'nın Paxlovid'in pazarlanmasını onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddeleri Nirmatrelvir ve Ritonavir'dir. Hafif ila orta şiddette COVID-19 enfeksiyonu olan yetişkin hastaların tedavisinde kullanılır. Paxlovid FDA onaylı dördüncü ilaçtır. Yetişkinlerde COVID-19 tedavisinde kullanılan ilk ilaç ve ağızdan alınan tek antiviral ilaç.
İnpefa Belediyesi
26 Mayıs 2023'te Lexicon Pharmaceuticals, FDA'nın Inpefa'nın listelenmesini onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi sotagliflozindir. Inpefa, kalp yetmezliği veya kronik kardiyovasküler ölüm riskini, acil kalp yetmezliği ziyaretlerini ve böbrek hastalığı, tip 2 diyabeti olan yetişkinlerde kalp yetmezliği nedeniyle hastaneye kaldırılma riskini azaltmak için kullanılan bir sodyum-glikoz ortak taşıyıcı 2 (SGLT2) inhibitörüdür. diğer kardiyovasküler risk faktörleri.
Litfulo Belediyesi
23 Haziran 2023'te Pfizer, etken maddesi Ritlecitinib Tosylate olan Litfulo'nun 12 yaş ve üzeri ciddi alopesi Areata hastalarında kullanım için FDA tarafından onaylandığını duyurdu. Litfulo, hepatoselüler karsinom (TEC) kinaz ailesinde ifade edilen Janus kinaz 3'ü (JAK3) ve tirozin kinazları inhibe eden bir kinaz inhibitörüdür.
Vanflyta (Vanflyta)
20 Temmuz 2023'te Daiichi Sankyo, FDA'nın Vanflyta'nın listelenmesini onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi Quizartinib Dihidroklorür olup, FLT3-ITD mutasyonlu yeni teşhis edilmiş akut miyeloid lösemili (AML) yetişkin hastaların tedavisine yöneliktir. Quizartinib, özellikle FLT3-ITD-pozitif AML'nin tedavisi için FDA tarafından onaylanan ilk FLT3 inhibitörüdür ve yeni teşhis edilen AML'nin üç tedavi aşamasını kapsar: nakil yapılmamış hastalarda indüksiyon, konsolidasyon ve idame tedavisi.
Xdemvy (İngilizce)
24 Temmuz 2023'te Tarsus, FDA'nın, etken maddesi Lotilaner olan Xdemvy'nin Demodex blefarit tedavisi için onaylandığını duyurdu. Lotilaner, gama-aminobütirik asit (GABA) kapılı klorür kanallarının akar seçici bir inhibitörüdür. Bu GABA klorür kanallarının inhibisyonu, hedef organizmada felce neden olur ve bu da onun ölümüyle sonuçlanır. İlaç doğrudan Demodex blefaritinin kaynağı olan Demodex'i hedef alıyor. Bu, özellikle Demodex'e yönelik ilk ve tek FDA onaylı radikal tedaviyi işaret ediyor.
İzavervay
4 Ağustos 2023'te Astellas Pharma, FDA'nın yan kuruluşu Iveric Bio tarafından geliştirilen Izervay'in pazarlanmasını onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi, makula dejenerasyonunun (AMD) neden olduğu coğrafi atrofiyi (GA) tedavi etmek için kullanılan Avacincaptad Pegol Sodium'dur. Izervay, C5'e hedefli saldırı yoluyla kompleman sisteminin aktivitesini zayıflatan ve böylece harita atrofisinin gelişimini potansiyel olarak yavaşlatan avacincaptad pegol içeren yeni bir C5 kompleman protein inhibitörüdür.
Sohonos Adası
16 Ağustos 2023'te Ipsen, FDA'nın Sohonos'un pazarlanmasını onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi, ilerleyici kas ossifikasyonu (FOP) olan hastalarda yeni kemikleşmiş doku üretimini azaltmak için kullanılan Palovarotene'dir. Palovaroten, yeni anormal kemiklerin gelişimini azaltmak için retin sinyal yolundaki reseptörler, büyüme faktörleri ve proteinler arasındaki etkileşimlere aracılık eden, oral, seçici bir retinoik asit reseptörü gama (RAR) agonistidir. biçim. Sohonos, FOP'u tedavi eden ilk FDA onaylı ilaçtır.
Afeksda
8 Eylül 2023'te BioLineRx, FDA'nın Aphexda'nın listelenmesini onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi Motixafortide Asetattır. Aphexda, multipl miyelomu mobilize etmek için filgrastim (G-CSF) ile kombinasyon halinde kullanıma uygun, hematopoietik bir kök hücre mobilize edici ajandır. Hastanın hematopoietik kök hücreleri, toplanmak ve ardından otolog nakil için periferik kana aktarılır. Aphexda, deri altı enjeksiyon yoluyla uygulanan yenilikçi bir CXCR4 inhibitörüdür. Aphexda, on yıl içinde multipl miyelom kök hücre mobilizasyonu için FDA onayı alan ilk yenilikçi ilaçtır.
Ojjaara Adası
15 Eylül 2023'te GSK, FDA'nın Ojjaara'nın pazarlanmasını onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi, anemili yetişkinlerde primer miyelofibroz veya sekonder miyelofibrozis (polisitemi vera ve esansiyel trombositemi) dahil olmak üzere orta veya yüksek riskli miyelofibrozun tedavisi için uygun olan Momelotinib Dihidroklorürdür. Ojjaara, JAK1, JAK2 ve ALK2'yi hedef alan, farklı etki mekanizmasına sahip yeni bir ilaçtır. Ojjaara, miyelofibrozis ve anemisi olan hastalar için uygun olan ilk ve tek tedavi yöntemidir.
Exxua Sergisi
22 Eylül 2023'te Fabre-Kramer Pharmaceuticals, FDA'nın Exxua'nın listelenmesini onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi, yetişkin depresyonunun (MDD) tedavisi için uygun olan Gepiron Hidroklorürdür. Exxua, MDD tedavisi için FDA tarafından onaylanan ilk oral seçici 5-HT1A reseptör agonistidir.
Rivfloza (Kırlangıç)
29 Eylül 2023'te NovoNordisk, FDA'nın RNAi tedavisi Rivfloza enjeksiyonunun listelenmesini onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi Nedosiran Sodyumdur. 9 yaş ve üzeri ve nispeten düşük böbrek fonksiyonu olan primer hiperoksalüri tip 1 riskinin azaltılması için uygundur. Novo Nordisk tarafından geliştirilen ilk onaylı RNAi tedavisi olan Rivfloza ile hastalarda idrar oksalat düzeylerinin daha iyi olduğu görüldü. Rivfloza, karaciğer laktat dehidrojenazını (LDH) eksprese eden mRNA'ya bağlanarak bu proteinin ekspresyonunu inhibe ederek oksalatın aşırı üretimini önemli ölçüde azaltır.
Yumuşaklık
12 Ekim 2023'te Pfizer, FDA'nın Velsipity'nin pazarlanmasını onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi Etrasimod Arginin'dir. Velsipity, lenfositleri kısmen ve geri dönüşümlü olarak bloke edebilen bir sfingozin 1-fosfat reseptör modülatörüdür. Lenfoid organlardan dışarı akma yeteneği, böylece periferik kandaki lenfositlerin sayısını azaltma yeteneği, yetişkinlerde orta ila şiddetli derecede aktif ülseratif kolitin tedavisinde endikedir.
Zilbrysq (Zilbrysq)
17 Ekim 2023'te UCB, FDA'nın Zilbrysq'in pazarlanmasını onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi, anti-asetilkolin reseptörü (AChR) antikoru pozitif olan genelleştirilmiş miyastenia gravis (gMG) hastası yetişkin hastaların tedavisinde kullanılan Zilucoplan Sodium'dur. Bir kompleman C5 inhibitörü olan Zilbrysq, hedeflenen etki mekanizması yoluyla kompleman aracılı nöromüsküler kavşak hasarını inhibe eder. Zilbrysq, bu hastaları tedavi etmek için onaylanmış ilk yeni, günde bir kez subkutanöz makrosiklik peptid C5 kompleman inhibitörüdür.
Agamree Belediyesi
26 Ekim 2023'te Santhera Pharmaceuticals ve ReveraGen BioPharma, FDA'nın Agamree'nin listelenmesini onayladığını ortaklaşa duyurdu. İlacın aktif maddesi Vamorolone'dur. Agamree, glukokortikoid reseptörü yoluyla antiinflamatuar ve immünosüpresif etkiler gösteren bir kortikosteroiddir. 2 yaş ve üzeri hastalarda Duchenne kas distrofisini (DMD) tedavi etmek için uygundur.
Fruzaqla Belediyesi
8 Kasım 2023'te Chi-Med ve Takeda, FDA'nın Fruzaqla'nın pazarlama başvurusunu onayladığını ortaklaşa duyurdu. İlacın aktif maddesi, daha önce fluorourasil, oksaliplatin ve irinotekan bazlı tedavi almış hastaların tedavisinde kullanılan fruquintinib'dir. Metastatik kolorektal kanserli erişkinlerde kemoterapi, anti-vasküler endotelyal büyüme faktörü ("VEGF") tedavisi ve anti-epidermal büyüme faktörü reseptörü (EGFR) tedavisi.
Savunma
15 Kasım 2023'te CorMedix, FDA'nın Defencath'ın listelenmesini onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddeleri Heparin Sodyum ve Taurolidin'dir. Santral venöz kateter (CVC) yoluyla uzun süreli hemodiyaliz alan, böbrek yetmezliği olan sınırlı sayıda yetişkin hasta popülasyonunda böbrek yetmezliği riskinin azaltılması için uygundur. İlgili kan dolaşımı enfeksiyonları (CRBSI), Heparin, potansiyel olarak tehlikeli kan pıhtılarının oluşmasını önlemek için kullanılmadıklarında kateterlerde sıklıkla kullanılan bir antikoagülan solüsyondur. Taurolidin, CorMedix Company tarafından geliştirilen bir tiyadiazin antibakteriyel ajandır. Çeşitli bakterilere karşı geniş spektrumlu bir antibakteriyel madde olarak kullanılabilir.
Augtiro
15 Kasım 2023'te BRISTOL, aktif maddesi repotrektinib olan Augtyro'nun ROS1-pozitif lokal ilerlemiş veya metastatik küçük hücreli dışı akciğer kanseri (NSCLC) olan yetişkin hastaların tedavisi için FDA'nın onayladığını duyurdu. Repotrectinib, daha güçlü anti-kanser etkinliği, çok hedefli geniş spektrumlu anti-kanser ve ilaç direncinin üstesinden gelme potansiyeli avantajlarına sahip ilk yeni nesil ROS1, pan-TRK ve ALK inhibitörüdür.
Trukap
16 Kasım 2023'te Astrazeneca, FDA'nın Truqap'ın listelenmesini onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi Capivasertib'dir. Truqap, hormon reseptörü (HR) pozitif ve insan epidermal büyüme faktörü reseptörü 2 (HER2) negatifin tedavisinde Faslodex ile kombinasyon halinde kullanılır. Lokal olarak ilerlemiş veya metastatik meme kanseri olan yetişkin hastalar. Truqap, serin/treonin kinaz AKT'nin (AKT1/2/3) 3 izoformunun tümünü inhibe eden, sınıfının ilki bir AKT inhibitörü ve oral seçici adenozin trifosfat (ATP) rekabetçi inhibitörüdür.
Ogsiveo Belediyesi
27 Kasım 2023'te SpringWorks Therapeutics, FDA'nın Ogsiveo'nun pazarlanmasını onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi Nirogacestat Hydrobromide'dir. Ogsiveo, sistemik tedavi gerektiren ilerleyici desmoid tümörleri olan yetişkin hastaların tedavisine yönelik oral bir gama sekretaz inhibitörüdür. Bu ürün, pazarlama için onaylanan ilk desmoid tümör tedavisidir. FDA daha önce desmoid tümörlerin tedavisi için Nirogacestat Çığır Açan Terapi, Hızlı Takip ve Yetim İlaç tanımlarını vermişti.
Fabhalta Belediyesi
5 Aralık 2023'te Novartis, FDA'nın Fabhalta'nın listelenmesini onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi, paroksismal gece hemoglobinürisi (PNH) olan yetişkin hastaların tedavisi için uygun olan Iptacopan Hidroklorür'dür. Fabhalta, kan damarlarının içinde ve dışında kırmızı kan hücresi (RBC) yıkımını kapsamlı bir şekilde kontrol etmek için bağışıklık sisteminin alternatif tamamlayıcı yolunda proksimal olarak etki eden bir tamamlayıcı faktör B inhibitörüdür.
Filsuvez Belediyesi
18 Aralık 2023'te AMRYT, FDA'nın Filsuvez'in pazarlanmasını onayladığını duyurdu. İlacın aktif maddesi, 6 ay ve üzeri hastalarda kavşak veya atrofik epidermolizin tedavisi için uygun olan Birch Triterpenes'tir.
Wainua Belediyesi
AstraZeneca ve Ionis Pharmaceuticals tarafından ortaklaşa geliştirilen Wainua, 21 Aralık 2023'te yetişkinlerde kalıtsal transtiretin aracılı amiloidozlu polinöropatinin tedavisi için Amerika Birleşik Devletleri'nde FDA tarafından onaylandı. Wainua bir Antisens oligonükleotid-GalNAc konjugatları, TTR mRNA'ya bağlanarak mutant ve vahşi tip TTR mRNA'nın bozulmasına neden olur, böylece dokularda serum TTR proteini ve TTR proteini birikimini azaltır. Yanlış katlanmış mutant TTR proteinlerinin üretimini engelleyerek hastalığın ilerlemesini yavaşlatmayı ve hastaların yaşam kalitesini iyileştirmeyi amaçlamaktadır.
Özetle, 2023 yılında FDA tarafından onaylanan yeni ilaç sayısı son beş yılın en yüksek seviyesine ulaştı ve yenilikçi mekanizmalara sahip ilaçların oranı da yeni bir rekora ulaştı. Küçük moleküllü ilaçlar yenilikçi ilaçlarda hâlâ ana güç olmaya devam ederken, CBER tarafından onaylanan gen terapilerinin sayısı rekora ulaşıyor ve yenilikler ortaya çıkmaya devam ediyor.